近日，美国食品药品监督管理局（FDA）局长Robert Califf博士在国会听证会上表示，细胞与基因疗法（CGT）领域应有更快的进展。他指出，FDA的生物制品评价和研究中心（CBER）计划增添150~200人手，聚焦于这一领域。这将有助于加快产品审评的速度。

目前有些在研细胞与基因疗法的临床试验被FDA叫停，Califf博士表示，部分原因是因为在研产品的制造方面有一些问题。他表示很多细胞和基因疗法公司是初创公司，没有完善的产品制造设施，这是导致临床试验被叫停的重要原因之一。

此前，FDA组织与先进疗法办公室（OTAT）主任Wilson Bryan表示，细胞与基因治疗的审稿人和项目经理岗位人员非常紧缺，在过去的5-10年内，IND数量和工作量的增长速度超过了人员的增长速度，这造成了压力。

(资料图片仅供参考)

OTAT拥有约300名员工，但是由于即将进行的处方药使用者收费重新授权(PDUFA VII)，将在未来4-5年内增加约100名员工。就目前的职位空缺而言，Wilson Bryan表示，OTAT正在寻求40-50名员工，以填补前FDA员工的离职。从FDA离职可以从行业内获取更高的薪水。

尽管人员短缺，工作量大，但是Wilson Bryan仍然对细胞与基因治疗的前景持乐观态度。

此外，组织与先进疗法办公室（OTAT）在去年被更名为治疗产品办公室（OTP），并提升到“超级办公室”的地位。

对监管部门提出的挑战

此前，塔夫茨医学中心生物医学系统设计中心战略总监Mark Trusheim表示，预计到2030年，细胞和基因疗法将有约64项产品获得批准。

基于细胞与基因治疗的卓越疗效，该类创新药也被视为一代革命性药物，受到社会的广泛重视。

但是，相较于不断涌现的生物技术公司，和创新管线，监管机构对于细胞与基因治疗药物的监管经验较为薄弱。不过，监管部门对于细胞与基因治疗的法规也在不断完善。

以我国为例，细胞与基因治疗产业是我国“十四五”生物经济发展规划中的重点发展产业。我国也是细胞与基因治疗发展最快的国家的之一，以CAR-T为主要代表在全球占据重要的科研地位。也正是不断进步的创新技术，对我国的药品监管提出了更高的要求和挑战。

从2003年至今，国家药监局（CDE）已经出台多份关于基因与细胞治疗领域的指导原则（包括征求意见稿）。同时，各省市地区也相继发布地方规范性文件，从机构人员、质量体系、生产工艺、设施设备等方面对细胞治疗产品制备提出详细的要求。

2022年8月，中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专业委员会正式成立，以细胞与基因治疗产业发展问题为导向，全面梳理产业发展现状，提出科学监管建议，进一步完善制度机制，统筹资源，充分发挥专委会的平台优势，凝聚各方合力，加强“学研产”一体化生态体系建设，促进产业高质量发展。

资料来源：

1.https://endpts.com

2. 佰傲谷

3. 公众号“细胞与基因治疗领域”

https://mp.weixin.qq.com/s/9uzxziZ0d2OXPOzBO9eIwQ

4.药明康德

派真生物（PackGene）是一家专注于重组腺相关病毒（rAAV）载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。

派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。

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